Medicamentos de terapia avanzada: nuevas GMP, nuevos retos

Los medicamentos de terapia avanzada (ATMPs, del inglés “Advanced Therapy Medicinal Products”), son medicamentos de uso humano basados en genes, células o tejidos, que constituyen nuevas estrategias terapéuticas y cuyo desarrollo ofrece nuevas oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces.

Los medicamentos de terapia avanzada se clasifican en cuatro grupos:

• Medicamentos de terapia génica: se trata de productos que incluyen un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, y que se administra a seres humanos para regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica.
• Medicamentos de terapia celular somática: son productos biológicos que contienen células somáticas vivas, que pueden ser autólogas (del propio paciente), alogénicas (de otro persona) o xenogénicas (de animales), y que han sido objeto de una manipulación sustancial, de modo que se han alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales.
• Productos de ingeniería tisular: medicamentos que contienen o están formados por células o tejidos manipulados por ingeniería, de origen humano, animal, o ambos. Las células o tejidos pueden ser viables o no. También pueden contener otras sustancias, como productos celulares, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, matrices y se administran a las personas para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano
• Medicamento combinado de terapia avanzada: es un medicamento que incorpora uno o más productos sanitarios (definidos por la Directiva 93/42/CEE, o uno o más productos sanitarios implantables activos, definidos en la Directiva 90/385/CEE), y que su parte celular o tisular tiene que contener células o tejidos viables, o células o tejidos no viables, que puedan ejercer en el organismo humano una acción que pueda considerarse fundamental respecto de la de los productos sanitarios.

Estos medicamentos están experimentando un rápido crecimiento. Desde hace décadas existen numerosas investigaciones de nuevos productos, si bien, hasta el momento, sólo 10 de ellos han sido autorizados a nivel europeo y de éstos, se ha suspendido la  comercialización de algunos. Los tratamientos autorizados están indicados para patologías oncológicas, cardiovasculares, de la córnea, de cartílago y fístulas anales en el caso de enfermedad de Crohn.

Estos productos presentan unos desafíos únicos, como una vida media útil muy corta, la necesidad de una disponibilidad inmediata y la variabilidad intrínseca de los materiales de partida, entre otros.

El marco legislativo viene dado por el Reglamento (CE) Nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo del 13 de noviembre de 2007 sobre medicamentos de terapia avanzada. El artículo 5 de este documento indica que la Comisión, previa consulta a la Agencia Europea, elaborará directrices acordes con los principios de las buenas prácticas de fabricación y específicas de los medicamentos de terapia avanzada.

Finalmente, la Comisión Europea adoptó las Directrices sobre GMP específicas para productos de terapia avanzada en noviembre de 2017 y son de obligado cumplimiento desde el 22 de mayo de 2018.

Esta guía aplica tanto a medicamentos de terapia avanzada de uso humano ya comercializados, como a los que están siendo empleados en ensayos clínicos. El documento consta de 17 capítulos y un glosario que recogen las actividades de fabricación y control de calidad específicas de este tipo de medicamentos, bajo una perspectiva de gestión de riesgos, para proporcionar la calidad, seguridad y eficacia del producto que se va a suministrar al paciente.

Aunque se ha avanzado mucho, el “lenguaje GMP” entre el entorno clínico y el entorno farmacéutico industrial continúa siendo un gran reto.

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GMP UE para medicamentos de terapia avanzada (ATMPs)

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Referencias:

• Reglamento (CE) nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo
• Advanced therapies. Medicinal products. (acceso el 10 julio 2018).
• Preguntas y respuestas sobre regulación de medicamentos de terapia avanzada. AEMPS. (acceso el 10 julio 2018).
• Speaking the language of GMP. Rebecca Stauffer. PDA Letter. April 2018.
• EMA